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                                          美國FDA加速批准Vyondys 53(golodirsen)上市用于治療杜興氏肌營養不良症

                                          放大字體  縮小字體 發布日期:2019-12-13 10:45  浏覽次數:140
                                          摘 要:  今天,美國FDA宣布,加速批准Sarepta Therapeutics公司的Vyondys 53(golodirsen)上市,治療適于使用外顯子53跳躍(exon 53
                                             今天,美國FDA(http://www.noflaye.com/article/11/)宣布,加速批准Sarepta Therapeutics公司(http://www.noflaye.com/company/)的Vyondys 53(golodirsen)上市,治療適于使用外顯子53跳躍(exon 53 skipping)治療的杜興氏肌營養不良症(DMD)患者。
                                           
                                            關于Vyondys 53
                                           
                                            Vyondys 53是Sarepta開發的一種磷酰二胺嗎啉代寡聚核苷酸。它靶向抗肌萎縮蛋白mRNA前體的剪接過程,引入外顯子53跳躍,旨在産出截短但仍具有功能的抗肌萎縮蛋白。
                                           
                                            Vyondys 53的療效在一項包括兩部分的臨床研究中得到評估。第一部分包括12名DMD患者,8名患者接受Vyondys 53的治療,4名接受安慰劑治療。第二部分爲開放標簽試驗(http://www.noflaye.com/sell/24/),包括第一部分的12名患者和13名新的DMD患者。
                                           
                                            在這項研究中,接受>48周治療後,患者平均肌萎縮蛋白水平從正常水平的0.1%(基線)提高的正常水平的1.02%。
                                           
                                            Vyondys 53的加速批准是基于接受治療的患者骨骼肌中的肌萎縮蛋白水平升高的替代終點。FDA認爲,申請中肌萎縮蛋白水平升高有可能合理預測DMD患者的臨床效益。
                                           
                                            目前正在進行的臨床研究將評估Vyondys 53能否提高DMD患者的運動功能。如果臨床試驗不能夠證實臨床效益,FDA可能收回對這一藥物(http://www.noflaye.com/)的批准。
                                           
                                           
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